Naar de inhoud

Het project

Van ontdekking tot behandeling

Een baanbrekende technologie, een gevorderd klinisch programma bij de mens, een validatie bij het dier en een pipeline die naar Fase 2 leidt. Zo hangt alles samen.

2013 – 2018

Het MYASTERIX-consortium

Een 5-jarig Europees samenwerkingsproject dat de gerichte actieve therapie (aangewezen als weesgeneesmiddel) tegen myasthenia gravis vooruit heeft geholpen · klinische veiligheid, immunogeniciteit en werkzaamheid.

Ondersteund door de Europese Commissie in het kader van het 7e kaderprogramma (FP7) · subsidieovereenkomst nr. 602420.

Subvention CE · 6 M€ Budget total · 7,5 M€ 6 partenaires
  • CuraVac Europe België
  • UZA · Antwerpen België
  • LUMC · Leiden Nederland
  • piCHEM Oostenrijk
  • Aepodia België
  • Inserm Transfert Frankrijk

Humane ontwikkeling

De klinische studie van Fase 1b

In 2016 kregen aan het Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) 24 patiënten met lichte tot matige myasthenia gravis CV-MG01 toegediend. Deze eerste studie bij de mens en proof-of-concept had als doel de veiligheid, de verdraagbaarheid en de immunogene respons van de kandidaat te meten.

Protocol

Drie cohorten van 8 patiënten. In elk cohort krijgen 6 de immunisatie en 2 een placebo. Lage dosis bij het eerste cohort, daarna hoge dosis bij de twee volgende.

Cohort 1

Lage dosis

6 geïmmuniseerd · 2 placebo

Cohort 2

Hoge dosis

6 geïmmuniseerd · 2 placebo

Cohort 3

Hoge dosis

6 geïmmuniseerd · 2 placebo

CV-MG01 Placebo (aluminiumhydroxide)

24

patiënten (UZA, 2016)

4

asymptomatisch geworden

3

bleven dat > 4 jaar

Verdraagbaarheid · uitstekend profiel

Bijwerkingen vooral licht tot matig, voornamelijk reacties op de injectieplaats, spontaan verdwenen binnen enkele dagen.

Tekenen van werkzaamheid

De meeste patiënten verbeterd · 4 asymptomatisch geworden, waarvan 3 dat langer dan 4 jaar bleven. De sterkste antistofresponders zijn ook het meest verbeterd.

Deze resultaten — een uitstekend verdraagbaarheidsprofiel samen met tekenen van werkzaamheid — vragen om een werkzaamheidsstudie van Fase 2 met een krachtiger formulering, CV-MG02. De werkzaamheid moet nog worden bevestigd in Fase 2.

De belangrijkste mijlpalen

Fase 1b

geslaagd · veiligheid (UZA, 2018).

EMA · FDA

weesgeneesmiddel (2009, 2011).

75 %

remissie bij de hond met complementaire peptiden.

18 M€

aan gekanaliseerde financiering.

Volgende stap: de Fase 2-werkzaamheidsstudie

Met CV-MG02, een krachtiger formulering. Wij zoeken investeerders om deze beslissende stap te zetten.