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El proyecto

Del descubrimiento a la remisión.

Una tecnología rupturista, un programa clínico avanzado en humanos, validación en animales y una hoja de ruta que conduce a la Fase 2. Así es como encaja todo.

2013 – 2018

El consorcio MYASTERIX

Un proyecto de colaboración europea de 5 años que hizo avanzar la Terapia Activa Dirigida (con designación de medicamento huérfano) contra la miastenia gravis — seguridad clínica, inmunogenicidad y eficacia.

Cuenta con el apoyo de la Comisión Europea en el marco del 7.º programa marco (FP7) — convenio de subvención n.º 602420.

Subvention CE · 6 M€ Budget total · 7,5 M€ 6 partenaires
  • CuraVac Europe Bélgica
  • UZA · Amberes Bélgica
  • LUMC · Leiden Países Bajos
  • piCHEM Austria
  • Aepodia Bélgica
  • Inserm Transfert Francia

Desarrollo humano

El ensayo clínico de Fase 1b

En 2016, en el Hospital Universitario de Amberes (UZA), 24 pacientes con miastenia gravis leve a moderada recibieron CV-MG01 . Este primer estudio de prueba de concepto en humanos tenía como objetivo medir la seguridad, la tolerabilidad y la respuesta inmunogénica del candidato.

Protocolo

Tres cohortes de 8 pacientes. En cada una, 6 reciben la inmunización y 2 un placebo. Dosis baja en la primera cohorte, y luego dosis alta en las dos siguientes.

Cohorte 1

Dosis baja

6 inmunizados · 2 placebo

Cohorte 2

Dosis alta

6 inmunizados · 2 placebo

Cohorte 3

Dosis alta

6 inmunizados · 2 placebo

CV-MG01 Placebo (hidróxido de aluminio)

24

pacientes (UZA, 2016)

4

se volvieron asintomáticos

3

se mantuvo así durante más de 4 años

Tolerabilidad · excelente perfil

Los eventos adversos fueron leves a moderados, principalmente reacciones en el lugar de la inyección que se resolvieron espontáneamente en pocos días.

Indicios de eficacia

La mayoría de los pacientes mejoraron: 4 se volvieron asintomáticos, de los cuales 3 se mantuvieron así durante más de 4 años. Quienes desarrollaron la respuesta de anticuerpos más fuerte también fueron los que más mejoraron.

Estos resultados —un excelente perfil de tolerabilidad junto con indicios de eficacia— justifican un ensayo de eficacia de Fase 2 con una formulación más potente, CV-MG02 . La eficacia queda aún por confirmarse en la Fase 2 .

Los hitos clave

Fase 1b

exitosa · seguridad (UZA, 2018).

EMA · FDA

medicamento huérfano (2009, 2011).

75 %

remisión en perros, con péptidos complementarios.

18 M€

de financiación canalizada.

Próxima etapa: la Fase 2 de eficacia

Con CV-MG02, una formulación más potente, actualmente buscamos inversores para financiar este paso decisivo del desarrollo .