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El proyecto

Desde el descubrimiento hasta la remisión

Una tecnología rupturista, un programa clínico avanzado en humanos, validación en animales y una hoja de ruta que conduce a la Fase 2. Así es como encaja cada pieza.

2013 -2018

El consorcio MYASTERIX

Un proyecto de colaboración europea de cinco años que hizo progresar la Terapia Activa Dirigida (con designación de medicamento huérfano) contra la miastenia gravis hacia una fase más avanzada: seguridad clínica, inmunogenicidad y eficacia.

Cuenta con el respaldo de la Comisión Europea en el marco del 7.º programa marco (FP7) — convenio de subvención n.º 602420.

Subvention CE · 6 M€ Budget total · 7,5 M€ 6 partenaires
  • CuraVac Europe Bélgica
  • UZA - Amberes Bélgica
  • LUMC - Leiden Países Bajos
  • piCHEM Austria
  • Aepodia Bélgica
  • Inserm Transfert Francia

Desarrollo humano

El ensayo clínico de fase 1b

En 2016, en el Hospital Universitario de Amberes (UZA), 24 pacientes con miastenia gravis de leve a moderada recibieron CV-MG01 . Este primer estudio de prueba de concepto en humanos tenía como objetivo evaluarla seguridad, la tolerabilidad y la inmunogénidad del médicamento candidato.

Protocolo

Tres cohortes de 8 pacientes. En cada una, 6 recibieron la inmunización y 2 un placebo. Se utilizó una dosis baja en la primera cohorte, y una dosis alta en las otras dos.

Cohorte 1

Dosis baja

6 inmunizados · 2 placebo

Cohorte 2

Dosis alta

6 inmunizados - 2 placebo

Cohorte 3

Dosis alta

6 inmunizados - 2 placebo

CV-MG01 Placebo (hidróxido de aluminio)

24

pacientes (UZA, 2016)

4

se volvieron asintomáticos

3

se mantiene así desde hace más de 4 años

Tolerabilidad · excelente perfil

Los eventos adversos fueron de leves a moderados, principalmente reacciones en el lugar de la inyección que se resolvieron espontáneamente en unos días.

Indicios de eficacia

La mayoría de los pacientes mejoraron: 4 se volvieron asintomáticos, de los cuales 3 se mantuvieron así durante más de 4 años. Quienes desarrollaron la respuesta de anticuerpos más fuerte también fueron los que más mejoraron.

Estos resultados —un excelente perfil de tolerabilidad, junto con indicios de eficacia— justifican la realización de un ensayo de eficacia de fase 2 con una formulación aún más potente, CV-MG02 . La eficacia deberá confirmarse en la fase 2.

Los hitos clave

Fase 1b

exitosa - seguridad (UZA, 2018).

EMA - FDA

medicamento huérfano (2009, 2011).

75 %

remisión en perros, obtenida con péptidos complementarios.

18 M€

de financiación canalizada.

Próxima etapa: la Fase 2 de eficacia

Con CV-MG02, una formulación más potente, actualmente buscamos inversores para financiar este paso decisivo del desarrollo.