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Le projet

De la découverte au traitement de terrain

Une technologie de rupture, un programme clinique avancé chez l'humain, une validation chez l'animal et un pipeline qui mène à la Phase 2. Voici comment tout s'articule.

2013 – 2018

Le consortium MYASTERIX

Un projet de collaboration européenne de 5 ans qui a fait progresser la Thérapie Active Ciblée (désignée médicament orphelin) contre la myasthénie grave — sécurité clinique, immunogénicité et efficacité.

Soutenu par la Commission européenne dans le cadre du 7e programme-cadre (FP7) — convention de subvention n° 602420.

Subvention CE · 6 M€ Budget total · 7,5 M€ 6 partenaires
  • CuraVac Europe Belgique
  • UZA · Anvers Belgique
  • LUMC · Leiden Pays-Bas
  • piCHEM Autriche
  • Aepodia Belgique
  • Inserm Transfert France

Développement humain

L'essai clinique de Phase 1b

En 2016, à l'Hôpital universitaire d'Anvers (UZA), 24 patients atteints de myasthénie grave, légère à modérée, ont reçu CV-MG01. Cette étude de preuve de concept, première-chez-l'humain, visait à mesurer la sécurité, la tolérance et la réponse immunogène du médicament candidat.

Protocole

Trois cohortes de 8 patients. Dans chacune, 6 reçoivent l'immunisation et 2 un placebo. Faible dose sur la première cohorte, puis forte dose sur les deux suivantes.

Cohorte 1

Faible dose

6 immunisés · 2 placebo

Cohorte 2

Forte dose

6 immunisés · 2 placebo

Cohorte 3

Forte dose

6 immunisés · 2 placebo

CV-MG01 Placebo (hydroxyde d'aluminium)

24

patients (UZA, 2016)

4

devenus asymptomatiques

3

le sont restés > 4 ans

Tolérance · excellent profil

Effets indésirables légers à modérés, principalement des réactions au site d'injection, résolues spontanément en quelques jours.

Signes d'efficacité

La plupart des patients sont améliorés · 4 sont devenus asymptomatiques, dont 3 le sont restés plus de 4 ans. Les plus forts répondeurs en anticorps sont aussi les plus améliorés.

Ces résultats — excellent profil de tolérance accompagné de signes d'efficacité, ce qui appelle un essai d'efficacité de Phase 2 avec une formulation plus puissante, CV-MG02. L'efficacité reste à confirmer en Phase 2.

Les jalons clés

Phase 1b

réussie · sécurité (UZA, 2018).

EMA · FDA

médicament orphelin (2009, 2011).

75 %

de rémission chez le chien avec notre thérapie active ciblée

18 M€

de financements canalisés.

Prochaine étape : la Phase 2 d'efficacité

Avec CV-MG02, une formulation plus puissante. Nous recherchons des investisseurs pour franchir ce cap décisif.