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Das Projekt

Von der Entdeckung zur Behandlung

Eine bahnbrechende Technologie, ein fortgeschrittenes klinisches Programm beim Menschen, eine Validierung im Tiermodell und eine Pipeline, die zur Phase 2 führt. So greift alles ineinander.

2013 – 2018

Das MYASTERIX-Konsortium

Ein 5-jähriges europäisches Kooperationsprojekt, das die Gezielte Aktive Therapie (als Orphan-Arzneimittel ausgewiesen) gegen Myasthenia gravis vorangebracht hat · klinische Sicherheit, Immunogenität und Wirksamkeit.

Unterstützt von der Europäischen Kommission im Rahmen des 7. Rahmenprogramms (FP7) · Finanzhilfevereinbarung Nr. 602420.

Subvention CE · 6 M€ Budget total · 7,5 M€ 6 partenaires
  • CuraVac Europe Belgien
  • UZA · Antwerpen Belgien
  • LUMC · Leiden Niederlande
  • piCHEM Österreich
  • Aepodia Belgien
  • Inserm Transfert Frankreich

Entwicklung beim Menschen

Die klinische Studie der Phase 1b

2016 erhielten am Universitätsklinikum Antwerpen (UZA) 24 Patienten mit leichter bis mittelschwerer Myasthenia gravis CV-MG01. Diese Erstanwendung am Menschen und Proof-of-Concept-Studie sollte die Sicherheit, Verträglichkeit und immunogene Antwort des Kandidaten messen.

Protokoll

Drei Kohorten mit je 8 Patienten. In jeder erhalten 6 die Immunisierung und 2 ein Placebo. Niedrige Dosis in der ersten Kohorte, dann hohe Dosis in den beiden folgenden.

Kohorte 1

Niedrige Dosis

6 immunisiert · 2 Placebo

Kohorte 2

Hohe Dosis

6 immunisiert · 2 Placebo

Kohorte 3

Hohe Dosis

6 immunisiert · 2 Placebo

CV-MG01 Placebo (Aluminiumhydroxid)

24

Patienten (UZA, 2016)

4

asymptomatisch geworden

3

blieben es > 4 Jahre

Verträglichkeit · exzellentes Profil

Nebenwirkungen überwiegend leicht bis mittelschwer, hauptsächlich Reaktionen an der Injektionsstelle, die sich spontan innerhalb weniger Tage zurückbildeten.

Anzeichen von Wirksamkeit

Die meisten Patienten verbessert · 4 asymptomatisch geworden, davon 3 länger als 4 Jahre. Die stärksten Antikörper-Responder zeigten auch die deutlichste Verbesserung.

Diese Ergebnisse — ein exzellentes Verträglichkeitsprofil verbunden mit Anzeichen von Wirksamkeit — sprechen für eine Wirksamkeitsstudie der Phase 2 mit einer stärkeren Formulierung, CV-MG02. Die Wirksamkeit muss in Phase 2 noch bestätigt werden.

Die wichtigsten Meilensteine

Phase 1b

erfolgreich · Sicherheit (UZA, 2018).

EMA · FDA

Orphan-Arzneimittel (2009, 2011).

75 %

Remission beim Hund mit komplementären Peptiden.

18 Mio. €

an gebündelten Fördermitteln.

Nächster Schritt: die Wirksamkeitsstudie der Phase 2

Mit CV-MG02, einer stärkeren Formulierung. Wir suchen Investoren, um diesen entscheidenden Schritt zu gehen.